Les progrès de la génétique ont permis l’identification d’un grand nombre de gènes impliqués dans les maladies neurologiques et ouvert des perspectives diagnostiques et thérapeutiques importantes. Aussi est-il imaginable que la thérapie génique (consistant en une réparation ou modification du patrimoine génétique) puisse permettre le traitement de ces maladies.
Néanmoins, les outils technologiques pour une éventuelle thérapie génique ne sont toujours pas complètement maîtrisés. De plus, la plupart des maladies neurologiques sont multigéniques et dépendantes de facteurs environnementaux qui jouent également un rôle majeur dans l’expression de ces pathologies. Dans quelle mesure une thérapie génique est-elle alors envisageable et dans quels cas ? Ne doit-on pas plutôt attendre des avancées conceptuelles impliquant une approche post-génomique, seule capable de faire le lien causal entre mutation et syndrome neurologique ?

La première journée sera centrée sur les orientations à prendre dans l’étude et surtout le traitement des maladies neurologiques. Plusieurs interventions d’experts ayant des vues divergentes sur la thérapie génique et ses applications ainsi que des échanges entre ces orateurs et l’audience permettront de mieux cerner les avancées dans ce domaine, les enjeux, les risques et les progrès encore nécessaires.

La seconde journée sera centrée sur les applications de l’ARN interférence et de l’édition des gènes dans le développement de modèles animaux de maladies neurologiques ainsi que les nouvelles alternatives thérapeutiques liées à cette technologique innovante.
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